Investigación

MYOCURE

La Miopatía Nemalínica es una enfermedad neuromuscular congénita rara para la cual no existe tratamiento. Las escasas investigaciones que se han llevado a cabo hasta el día de hoy, no han logrado aclarar su patogénesis ni encontrar una terapia curativa para la misma, por lo que la Miopatía Nemalínica continúa siendo una gran desconocida.

Lograr poner fin a este desconocimiento es lo que mueve desde su origen, en 2016, a Yo Nemalínica. Para las veintisiete familias que la componemos, la búsqueda de grupos de investigación interesados y dispuestos a estudiar la patología y sus posibles opciones terapéuticas, siempre ha sido y será nuestro principal objetivo. Por ello, en 2018, Yo Nemalínica contacta con el Dr. José Antonio Sánchez Alcázar (investigador del Centro Andaluz de Biología del Desarrollo de la Universidad Pablo de Olavide de Sevilla), dando como resultado el proyecto de Investigación “MYOCURE: búsqueda de terapias farmacológicas para las Miopatías congénitas”.

La elección del  Dr. Sánchez Alcázar como director del proyecto fue debida, entre otros importantes motivos, a su amplia trayectoria como investigador en enfermedades raras, con 138 artículos publicados.

 

Su CV: https://www.researchgate.net/profile/Jose_Sanchez-Alcazar

Si a dicha trayectoria sumamos los buenos resultados obtenidos en el proyecto BRAINCURE (para las ENACH), también bajo su dirección y en el que emplea una metodología muy similar (lo que ha llevado al grupo de trabajo a la publicación de siete artículos científicos), podemos permitirnos el tener fundadas esperanzas en el éxito de la investigación.

El proyecto MYOCURE es realizado en colaboración con el Centro Andaluz de Biología del Desarrollo (CABD) de la Universidad Pablo de Olavide (UPO) de Sevilla y aprobado por el CEI de los HHUU Virgen Macarena – Virgen del Rocío de Sevilla. 

Asímismo, está autorizado por el Comité Ético del Sistema de Salud Pública Español.

 

Acerca del CABD

El Centro Andaluz de Biología del Desarrollo (centro mixto del Consejo Superior de Investigaciones Científicas -CSIC-, la Universidad Pablo de Olavide y la Junta de Andalucía) fue el primero de España especializado en el estudio de la biología del desarrollo, contando con grupos de investigación en dos áreas de trabajo: la regulación génica y morfogénesis, y la biología celular y biotecnología.

El CABD ha obtenido, en julio de 2021, la distinción María de Maeztu de excelencia, que reconoce los centros y unidades que realizan investigación de frontera altamente competitivos y que se encuentran entre los mejores del mundo en sus respectivas áreas científicas.

Dicha acreditación le fue también otorgada en 2017, al Departamento de Regulación Génica y Morfogénesis.

La distinción María de Maeztu de excelencia se engloba en el Subprograma Estatal de Fortalecimiento Institucional, y es aprobada por la Agencia Estatal de Investigación (AEI), dependiente del Ministerio de Ciencia e Innovación, que resuelve la convocatoria del programa de Centros y Unidades de Excelencia Severo Ochoa y María de Maeztu. Estos reconocimientos tienen como objetivo financiar y acreditar los centros y unidades de investigación, en cualquier área científica, que demuestran impacto y liderazgo científico a nivel internacional y que colaboran activamente con su entorno social y empresarial. Los requisitos, niveles de exigencia, criterios y procedimientos de evaluación y selección referidos a la excelencia científica no establecen diferencias entre centros y unidades, que han sido seleccionados por sus resultados científicos y sus programas estratégicos tras una rigurosa evaluación en la que han participado científicos internacionales de prestigio.

 

¿En qué consiste MYOCURE?

MYOCURE está basado en la “Medicina de precisión”, cuyo fin es hallar un tratamiento efectivo personalizado para cada paciente a través de la búsqueda de terapias con fármacos ya existentes que, en las dosis y combinaciones adecuadas, puedan ser una opción terapéutica. Esta metodología supone la posibilidad de encontrar una terapia a corto plazo y con una inversión menos elevada que si se trabajase en la búsqueda de un nuevo fármaco.
MYOCURE consta de dos fases:

En una primera fase los investigadores tienen células creciendo en cultivo procedentes de biopsias de pacientes con Miopatía Nemalínica (pertenecientes a Yo Nemalínica) con el fin de establecer un modelo que permita entender los mecanismos fisiopatológicos de la enfermedad pudiendo así identificar potenciales terapias.

En una segunda fase, se probarán diferentes fármacos con distintos mecanismos de acción. Los distintos compuestos se evaluarán a distintas concentraciones y tiempos de exposición, de tal manera, aquellos que resulten ser no tóxicos y positivos, serán probados en células musculares.

Los fármacos utilizados, son de amplio espectro y baja toxicidad, incluso en altas dosis, y aprobados por la FDA y EMA (la FDA Europea).

Equipo de investigación, al completo, del “Proyecto MYOCURE: búsqueda de terapias farmacológicas para las Miopatías congénitas”

 

¿Cómo se financia MYOCURE?

Al no contar MYOCURE con ayuda alguna por parte de la Administración Pública, la financiación del proyecto es realizada íntegramente por parte de Yo Nemalínica.

De tal manera, la primera fase del proyecto entró en vigor el pasado 1 de septiembre de 2019 con la firma del convenio por ambas partes, dando fin el 31 de marzo de 2020, con un coste de 21.000 €. Tras esta primera fase y por mutuo acuerdo, el pasado mes de septiembre de 2020, Yo Nemalínica y la Universidad Pablo de Olavide (UPO), han firmado un nuevo convenio por doce meses bajo un coste de 34.000 € (entregados a la firma por Yo Nemalínica).

Dicho método se repetirá, de manera prorrogable siempre que la investigación sea fructífera, cada seis meses con un coste de 25.000 € por cada ampliación.

20 de julio de 2021. Firma de renovación de la investigación de la Miopatía Nemalínica. El Dr. Sánchez Alcázar (director) junto con José Manuel Palomo (presidente de Yo Nemalíca) y los principales investigadores del Proyecto MYOCURE: Ernesto Gómez Álvarez y Rocío Piñero Pérez, en los laboratorios del CABD.

 

Por lo anteriormente expuesto, si quieres, puedes colaborar en la investigación de la Miopatía Nemalínica, en concreto en el proyecto MYOCURE a través de nuestras campañas solidarias o directamente a través de donaciones beneficiadas de deducciones fiscales gracias a que Yo Nemalínica ha sido declarada de Utilidad Pública.

Volver Arriba

Aviso Legal
Politica de privacidad
Politica de cookies
Entidad Publica
Logo Feder ASEM
Youtube YN
Twitter YN
Instagram YN
Facebook YN
Teaming YN
Correo YN